Ученые предрекают конец неизлечимым болезням

Исцеление слепоты – это только одна из выгод этой инновационной технологии: многие ученые также обещают в ближайшем будущем исцеление гемофилии и муковисцидоза.

Революционные методы редактирования генов, например, CRISPR cas9, хоть и меняют правила игры для генных инженеров, имеют свои ограничения. Одним из них является неспособность «редактировать» генетический код клеток глаз, а также головного мозга, сердца, почек и печени. Однако новое исследование, опубликованное в журнале Nature, в корне меняет ситуацию.

Исследователи из Института Солка (США) приспособили метод редактирования гена CRISPR cas9 и продемонстрировали возможность редактировать ДНК клеток, которые ранее не поддавались подобным манипуляциям. Но американские ученые смогли разделять и изменять их ДНК, и уже даже частично восстанавливали таким образом зрение у мышей, рожденных с генетическими дефектами, ведущими к слепоте.

Новые методы генной инженерии, позволившие исследователям, редактировать ДНК в клетках, ранее не реагирующих на CRISPR, очень перспективны. Ожидается, что они станут основой генной терапии таких заболеваний, как мышечная дистрофия, гемофилия и муковисцидоз. Первые клинические испытания с участием людей планируется запустить в ближайшие 1- 5 лет.