Результатом четырехлетнего проекта команды из Университета штата Вашингтон и Института сердца и диабета стал новый терапевтический подход, основанный на генной терапии.
Атрофия мышц может быть последствием хронической инфекции, мышечной дистрофии, недоедания или старости. Около половины людей, которые страдают от рака, фактически умирают от кахексии, по сути, от той же атрофии мышц. Она также является последствием мышечной дистрофии Дюшенна, неизлечимой, смертельной болезни, которая может пораает своих жертв еще в подростковом возрасте. При этом многих людей убивает не потеря массы скелетных мышц, а дистрофия миокарда, то есть сердечной мышцы: сердце буквально усыхает в размерах, а это провоцирует развитие сердечной недостаточности.
Ученые уже давно пытались остановить или хотя бы замедлить этот процесс, но не смогли до сих пор найти безопасный способ. Дело в том, что гормоны миостатины, которые вызывают атрофию, нельзя блокировать – они играют важную роль в других функциях организма.
Исследователям из Соединенных Штатов и Австралии смогли блокировать миостатин выборочно, только в мышцах. Они использовали в качестве носителя аденоассоциированный вирус – доброкачественны микроорганизм, который специально ориентировали на доставку сигнального белка Smad7 в клетки миокарда и скелетных мышц. Smad7, ингибируя активность гормонов, останавливает разрушение мышц. Авторам нового метода терапии уже удалось восстановить мышцы у здоровых мышей и предотвратить потерю скелетных мышц и миокарда у мышей со злокачественными опухолями.