Фенилкетонурия теперь лечится!
06/06/18
Фенилкетонурия – достаточно редкое наследственное заболевание, связанное с определенным генетическим дефектом. Разработка лекарств от подобных болезней не оправдывает ожидания фармкомпаний, поэтому каждый такой новый препарат, появляющийся на рынке, становится сенсацией.
В конце мая в США одобрен первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии. И цены на него резко возросли, вопреки ожиданиям самого производителя. Регистрационная заявка на препарат также находится на рассмотрении у европейских регуляторов.
Palynziq компании Biomarin был одобрен регуляторами США как первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии. Palynziq (pegvaliase-pqpz) представляет собой пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиаклиазы, на сегодня является единственным лекарством, влияющим на первопричину развития болезни.
Так, новый препарат помогает организму пациента расщеплять аминокислоту фенилаланин и тем самым нормализовать его содержание в организме. Высокие уровни фенилаланина токсичны для головного мозга и могут вызвать серьезные неврологические и психиатрические проблемы у пациентов с этим расстройством.
Cтатьи по теме:
Исследования показали, что жертвы грабежей и нападений впоследствии страдают постоянным чувством паранойи – а это может отрицательно повлиять на их отношения с другими людьми.
Читать далее
По результатам исследования ученых из Британской ассоциации планирования семьи, как мужчины, так и женщины среднего и пожилого возраста забывают предохраняться.
Читать далее
За много лет было проведено десятки, если не сотни, перспективных медицинских исследований, иллюстрирующих, что прием корицы в умеренных количествах, предлагает множество преимуществ для здоровья.
Читать далее
Практика удаления волос в интимных местах может увеличить риск развития неприятной кожной инфекции, - считают французские дерматологи.
Читать далее
Болезнь Альцгеймера, как считается, связана с формированием бляшек в головном мозге, что и приводит к необратимым последствиям – памяти и снижению интеллекта.
Читать далее
Независимый медицинский журнал Prescrire опубликовал обновленный перечень лекарственных средств, которые «более опасны, чем полезны».
Читать далее
Вы никогда не задумывались, почему ваша диета на сплошных салатах не помогает вам похудеть?
Читать далее
Аллохол – известный желчегонный препарат растительного происхождения, который выполняет много функций в организме: регулирует секрецию желчи, нормализует работу печени, а также снижает риск образования камней в желчном пузыре.
Читать далее
