Логотип ZdravoE

Одобрен новый препарат для этиотропной терапии муковисцидоза

Муковисцидоз – относительно редкое генетическое заболевание, которое выявляется примерно у 75 000 человек в Северной Америке, Европе и Австралии. Болезнь вызвана дефектным или отсутствующим белком CFTR, что является результатом мутаций в соответствующем гене CFTR.

Новое лекарство от муковисцидоза от компании Vertex Pharmaceuticals, которое будет продаваться под торговой маркой Symdeko, сочетает в себе два препарата: (ivacaftor) и tezacaftor. Первый компонент усиливает функцию белка CFTR, что в итоге помогает очищать дыхательные пути от слизи; второй – повышает количество зрелого CFTR на клеточной поверхности.

Symdeko показан для лечения людей с муковисцидозом в возрасте от 12 лет и старше, у которых было выявлено две копии мутации F508del или у которых есть, по крайней мере, одна мутация, реагирующая на комбинацию tezacaftor / ivacaftor. Vertex Pharmaceuticals заявила, что отправит Symdeko в аптеки Соединенных Штатов уже на этой неделе. Vertex Pharmaceuticals также ожидает, что Symdeko будет одобрен в Европейском Союзе в конце этого года.

Комбинацию tezacaftor / ivacaftor оценивали в двух исследованиях фазы 3 (EVOLVE и EXPAND), в которых участвовало около 750 человек с муковисцидозом в возрасте от 12 лет и старше. Добровольцы имели две копии мутации F508del или одну мутацию F508del и еще одну мутацию, которая приводит к дисфункции CFTR. В обоих исследованиях у пациентов, получавших Symdeko на протяжении 48 недель, наблюдалось статистически значимое и клинически значимое улучшение функции легких и других симптомов при благоприятном профиле безопасности.

Cтатьи по теме:

Жертвы нападений страдают от паранойи

Исследования показали, что жертвы грабежей и нападений впоследствии страдают постоянным чувством паранойи – а это может отрицательно повлиять на их отношения с другими людьми.

Читать далее

Чем старше возраст – тем опаснее секс

По результатам исследования ученых из Британской ассоциации планирования семьи, как мужчины, так и женщины среднего и пожилого возраста забывают предохраняться.

Читать далее

Две веские причины добавить корицу в кофе

За много лет было проведено десятки, если не сотни, перспективных медицинских исследований, иллюстрирующих, что прием корицы в умеренных количествах, предлагает множество преимуществ для здоровья.

Читать далее

Почему не стоит брить интимные зоны?

Практика удаления волос в интимных местах может увеличить риск развития неприятной кожной инфекции, - считают французские дерматологи.

Читать далее

Одна-единственная мутация ускорит наступление болезни Альцгеймера

Болезнь Альцгеймера, как считается, связана с формированием бляшек в головном мозге, что и приводит к необратимым последствиям – памяти и снижению интеллекта.

Читать далее

Европа обновила список опасных лекарств

Независимый медицинский журнал Prescrire опубликовал обновленный перечень лекарственных средств, которые «более опасны, чем полезны».

Читать далее

6 добавок в салат, которые помогают похудеть

Вы никогда не задумывались, почему ваша диета на сплошных салатах не помогает вам похудеть?

Читать далее

Все об Аллохолле

Аллохол – известный желчегонный препарат растительного происхождения, который выполняет много функций в организме: регулирует секрецию желчи, нормализует работу печени, а также снижает риск образования камней в желчном пузыре.

Читать далее

Новости по теме:

Создано лекарство, проходящее сквозь гематоэнцефалический барьер

Как обещают американские ученые, жизнеспасательные лекарства вскоре можно будет доставить непосредственно в мозг, причем достаточно будет их просто… понюхать.

Читать новость
Кальций избавит от аллергии на никель

Наночастицы, содержащие кальций, могут помочь миллионам людей по всему миру, которые страдают от аллергии на никель.

Читать новость