Технологию редактирования генома сделали более безопасной

Технология CRISPR-Cas9 позволяет ученым вставлять или удалять гены, вырезая молекулы ДНК. Это относительно простой и дешевый инструмент имеющий множество прикладных применений, начиная от создания пород свиней с более низким уровнем жира в до тотального искоренения определенных заболеваний. Однако этот метод также имеет нежелательные побочные эффекты – несет риск образования генетических мутаций.

Учитывая этот риск, группа исследователей приступила к разработке технологии CRISPR-Cas9, которая не требует разрезания ДНК. Испытание этой новой техники уже успешно проверили на мышах, излечив животных от нескольких заболеваний. Это исследование впервые показало, что фенотип животного может быть изменен посредством эпигенетического редактирования, с сохранением целостности исходной ДНК и без риска образования спонтанных мутаций.

В новой методике для внедрения механизмов генетического манипулирования клетками используются два адено-ассоциированных вируса (AAV). Один содержит ген фермента Cas9, другой – активатор транскрипции и снабжен короткой однонаправленной РНК (sgRNA). Поскольку sgRNA состоит только из 14-15 нуклеотидов, по сравнению с 20, которые используются в большинстве процедур CRISPR-Cas9, «разреза» не требуется.

Новый метод, по-видимому, не вызывает каких-либо опасных изменений, хотя до того, как начнется какое-либо масштабной клиническое испытание, исследователи будут работать надо оценкой его профиля безопасности.