Исследователи из Института стволовых клеток и регенеративной биологии Гарвардского университета (HSCI) идентифицировали соединение, которое помогает защитить клетки, разрушенные спинальной мышечной атрофией (SMA).
Команда из Гарварда идентифицировала соединение, которое помогает стабилизировать (в пробирке и на животных моделях) дефицитный протеин SMN, необходимый для функционирования моторных нейронов. В своих экспериментах, чтобы воспроизвести модели неврологических заболеваний человека, ученые использовали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPS-клетки).
Ранее эта же команда разработала ряд типов iPS-клеток, полученных от пациентов с SMA. Тогда же выяснилось, что некоторые двигательные нейроны, пораженные SMA, умирали раньше других, хотя все они имели идентичные генетические мутации и пребывали в одинаковых стрессовых условиях. Недавно исследователи попытались найти «молекулярное объяснение» этому неравенству.
Они обнаружили, что в одной чашке Петри некоторые моторные нейроны, полученные от пациента с SMA, синтезируют в четыре раза больше дефицитного белка SMN, чем другие. Мотонейроны с более высоким уровнем SMN выживали чаще после воздействия токсичных сред и других стрессоров. Когда команда проанализировала двигательные нейроны, полученные от пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (ALS), то выявила сходные результаты: двигательные нейроны с более высоким уровнем SMN были более живучими.
Таким образом стало понятно, что белок SMN необходим для выживания любых нейронов, а не только для мотонейронов, страдающих при ALS или SMA. Ученые считают, что если им удастся при помощи лекарств увеличить уровень белка SMN, это станет прорывом в терапии бокового амиотрофического склероза и подобных ему заболеваний.