Исследователи из Университета Торонто предлагают новый взгляд на природу столь таинственного заболевания, как боковой амиотрофический склероз (БАС).
Боковой амиотрофический склероз (БАС) – разрушительное и неизлечимое неврологическое заболевание, при котором массово погибают нервные клетки, в результате чего человек теряет способность к выполнению элементарных функций. Многие случаи БАС вызваны токсическим скоплением определенных белков, которые разрушают нейроны в спинном мозге, результатом чего являются паралич и удушье (немногие люди с диагнозом БАС живут более пяти лет).
Мутации, которые вызывают развитие этого недуга, все чаще обнаруживаются в генах, которые кодируют РНК-связывающие белки. И вот ученые решили поближе взглянуть на эти, казалось бы, безобидные белковые скопления. они сосредоточились в первую очередь на протеине FUS –обычно он играет ключевую роль в функционировании нейронов, которые передают сигналы в головном и спинном мозге.
FUS, как выяснилось, обладает очень необычной способностью превращаться из жидкости в гель, который напоминает желе. Этот формат позволяет FUS собирать ряд других клеточных компонентов, необходимых для создания новых белков, и доставлять их в компактном виде к краям нервных окончаний. По достижении пункта назначения, гель растворяется в жидкости, выпуская клеточные компоненты, запуская таким образом синтез новых белков. Это свойство FUS – ключ к поддержанию огромных нейронов спинного мозга (длиной около метра и более) в здоровом состоянии.
Исследовательская группа обнаружила, что мутации в гене, кодирующем FUS, меняют свойства этого белка таким образом, что он образует очень плотный гель – и это полностью нарушает биохимические процессы в спинном мозге, в результате чего нейроны погибают. Следующим шагом исследователей станет попытка найти способы предотвратить затвердевание геля, или обратить вспять этот процесс: в будущем реально создание препарата для лечения БАС и лобно-височной деменции.